Wohin entwickelt sich die Hämophilietherapie?

Die letzten Jahrzehnte des 20. Jahrhunderts waren durch große Fortschritte bei der Behandlung von Patienten mit Hämophilie A und B gekennzeichnet.

Die Isolierung der Blutgerinnungsfaktoren aus menschlichem Plasma und ihre später möglich gewordene gentechnische Herstellung erlauben es den jungen Patienten, ihr Leben weitgehend ohne die Einschränkungen zu gestalten, die bisher das Leben chronisch kranker Patienten geprägt haben. Die Forschung auf dem Gebiet der Produktverbesserung hat sich in diesem Zeitraum auf die Optimierung der Verträglichkeit und Virussicherheit konzentriert. Gerade die Entwicklung der gentechnisch hergestellten Faktor VIII – Präparate wird von internationalen Fachleuten und Anwendern als ein Meilenstein bei der Produktsicherheit angesehen. Die gentechnisch hergestellten Präparate, bei denen das komplette Protein eingesetzt wird, wie es auch vom menschlichen Körper produziert wird, haben ihre Zuverlässigkeit in bezug auf Wirksamkeit, Verträglichkeit und Sicherheit seit Ende der achtziger Jahre bewiesen.

Nachdem die Schwachstellen in der Qualitätsdokumentation der Produktion des rekombinanten Faktor VIII „KOGENATE ® Bayer“, die vor einiger Zeit zu massiven Versorgungsengpässen führten, behoben worden waren, mussten sich die Verantwortlichen bei Bayer HealthCare / Biologische Produkte über die zukünftigen Prioritäten ihrer Forschungsprogramme für die Hämophilietherapie klar werden. Wie wichtig eine solche Planung angesichts enger finanzieller Ressourcen ist, demonstriert eine Untersuchung der Vereinigung der Hersteller biologischer Präparate (PPTA). Ein Vergleich der Kostenstrukturen mit anderen Pharmaunternehmen zeigt, dass die Produktionskosten bei biologischen Präparaten einen Anteil von 65% im Vergleich zu nur 25% haben. Folglich stehen weniger Mittel zum Einsatz in der Forschung zur Verfügung. Bei anderen Pharmaunternehmen beträgt der Anteil etwa 20% der Kosten, im Gegensatz zu 7% bei den Herstellern von biologischen Präparaten.

Bayer HealthCare / Biologische Produkte hat sich deshalb entschlossen, die Forschung zur Verbesserung der Hämophilietherapie auf die Gebiete zu konzentrieren, aus denen nach Ansicht vieler Anwender noch Innovationen zu erwarten sind. Im Bereich der Plasmaprodukte wird natürlich weiter an der Optimierung der Virusinaktivierungsverfahren gearbeitet. Das von der Forschung zur Testung der Produktionsschritte auf Prionsicherheit (Prion = Erreger der vCJD / Creutzfeldt-Jakob Erkrankung) entwickelte Testverfahren wird international von verschiedenen Firmen eingesetzt.

Bei dem bereits erreichten, hohen Sicherheitsstandard rekombinanter Produkte sind allerdings in diesem Gebiet keine wesentlichen Fortschritte mehr zu erwarten. Bayer wird deshalb die Forschungsaktivitäten auf die Verbesserung der Anwendung, die Verringerung der Injektionen und die Gentherapie konzentrieren.

Der erste Schritt in Richtung einer anwenderfreundlichen Produktaufmachung wird in der Verringerung des Produktvolumens gesehen. Die Rückkehr zur Lagerung bei Raumtemperatur und ein patientenfreundliches Behandlungsset stehen kurz vor der Einführung. Die neue Packung wird eine wassergefüllte Spritze und einen Aufsatz auf die Produktflasche enthalten, der die Produktvorbereitung vereinfacht und die Gefahr von Stichverletzungen reduziert. Für Kinder und natürlich auch für ältere Patienten mit regelmäßiger Dauerbehandlung (Prophylaxe) wäre die Verringerung der wöchentlichen Infusionen sicher eine große Erleichterung und Verbesserung der Lebensqualität. Um dies zu erreichen, werden zur Zeit verschiedene Möglichkeiten, wie z.B. eine Verlangsamung des Faktor VIII – Abbaus im Blut, untersucht. Da solche Verbesserungen nicht auf Kosten der Produktsicherheit oder Wirksamkeit durchgeführt werden können, wird die Einführung eines Produkts, das weniger Injektionen erforderlich macht, noch einige Jahre in Anspruch nehmen.

Leider gilt ähnliches für die Gentherapie der Hämophilie A und B. Es hat sich trotz erster positiver Ergebnisse in klinischen Studien gezeigt, dass nicht ausreichend hohe Blutgerinnungsfaktor-Konzentrationen im Blut erreicht wurden oder dass sie nicht über eine längeren Zeitraum nachgewiesen werden konnten. Deshalb muss immer noch nach einem guten Verfahren der Genübertragung gesucht werden. Aber auch wenn erst langfristig mit der Einführung der Gentherapie bei Hämophilie A und B gerechnet werden kann, bleibt sie weiterhin ein Forschungsschwerpunkt.

Weitere erhebliche Fortschritte in der Hämophilietherapie werden also noch viel Zeit und Investitionen in Anspruch nehmen. Bayer will sich deshalb auf weitere für den Anwender wichtige Aspekte konzentrieren, um das Leben mit dieser Erkrankung einfacher zu gestalten. Das geringe Injektionsvolumen des Produktes und das verbesserte Behandlungsset sind die ersten Schritte in diese Richtung.

Quelle: Bayer Vital/Biologische Produkte, Leverkusen im November 2003

Die IGH publiziert diesen Beitrag, weil die inhaltlichen Aussagen in wesentlichen Teilen befürwortet und unterstützt werden.
Aussagen zu Fortentwicklungen von Produkten und Applikationssystemen sind Firmenmeinung.

Ähnliche Entwicklungen und Forschungsprojekte bei anderen Herstellern von Faktorenkonzentraten sind durch diese Veröffentlichung nicht in Frage gestellt.