Nebenwirkungserfassung und neue klinische Studien für das gentechnisch hergestellte Faktor IX-Präparat BeneFIX (Nonacog alfa)

Die Fa. Baxter Deutschland GmbH, Unterschleißheim teilte uns mit Schreiben vom 1.10.2001 folgenden Sachverhalt mit:

Auf Empfehlung des European Committee on Proprietary Medicinal Products (CPMP) wird Baxter folgende Maßnahmen ergreifen:

• Für alle neuen Patienten, die erstmals mit BeneFIX behandelt werden, wird eine intensive Nebenwirkungserfassung etabliert werden
• Es werden zwei neue klinische Studien initiiert

Alle bisher verfügbaren Daten, die von den Hämophilie-B-behandelnden Ärzten belegen die Sicherheit und Wirksamkeit von BeneFIX. Allerdings gibt es auch Daten, die Nebenwirkungen, hier insbesondere Inhibitorinzidenz (Hemmkörperbildung) und allergische Reaktionen vermuten lassen.

Patienten, die bereits mit BeneFIX behandelt werden, können nach Aussage von Baxter ihre Therapie unverändert fortführen. Treten allerdings Nebenwirkungen wie oben beschrieben auf, sollten die Patienten intensiv beobachtet und eine Fortsetzung der Therapie sorgfältig abgewogen werden. Gleichzeitig sollten die Beobachtungen über den zuständigen Hämophiliebehandler dem Zulassungsinhaber Genetics Institute of Europe BV bzw. der zuständigen nationalen Aufsichtsbehörde PEI (Paul-Ehrlich-Institut) gemeldet werden.

Patienten, die im Rahmen der Prophylaxe oder Blutungsbehandlung wiederholt Dosen von 100 I.E./kg KG spritzen mussten, sollten nach Rücksprache mit ihrem Behandler auf ein anderes Faktor IX-Präparat umgestellt werden.

Kinder unter sechs Jahren sollten zum gegenwärtigen Zeitpunkt nicht mit BeneFIX behandelt werden.
Bisher unbehandelte Patienten (PUPs - Previous Untreated Persons) sollten aufmerksam auf Inhibitor-Inzidenz (Hemmkörperbildung) beobachtet werden.

Die von der CPMP empfohlenen Studien werden durchgeführt, um weitere Daten zur Wirksamkeit und Sicherheit von BeneFIX zu erheben. Diese Studien beziehen sich auf:

• die Verwendung von BeneFIX bei 20 zuvor behandelten Patienten (PTPs - Previous Treated Persons)
• den Einsatz von BeneFIX bei mindestens 20 Kindern unter 6 Jahren, wobei zuvor unbehandelte (PUPs) und zuvor behandelte (PTPs) Kinder eingeschlossen werden.

Die Studien sollen weitere verlässliche Daten für die Verwendung von BeneFIX bei zuvor behandelten Patienten liefern. Darüber hinaus werden diese Studien Daten liefern, ob BeneFIX für die Verwendung bei Kindern unter 6 Jahren sowie für zuvor unbehandelte Patienten empfohlen werden kann.

Patienten, die zu diesen Informationen weitere Fragen haben, sollten sich an ihren Hämophiliebehandler wenden.