Ein von der französischen Firma LFB Biomedicaments entwickelter von Willebrand-Faktor wurde kürzlich vom Paul-Ehrlich-Institut in Deutschland zugelassen. Das Gerinnungspräparat enthält keine funktionellen Faktor VIII-Anteile und durchläuft drei spezifische Virussicherheitsschritte. Es wird zum Ende des Jahres unter dem Handelsnamen WILLFACT® auch für von Willebrand-Patienten in Deutschland zur Verfügung stehen.

Etwa ein Prozent der Bevölkerung ist von der von Willebrand-Erkrankung betroffen: Frauen und Männer. Die häufigste vererbbare Blutgerinnungsstörung zeigt sich in einer quantitativen oder qualitativen Abweichung des von Willebrand-Faktors (VWF), einem Protein, das sowohl für die primäre Hämostase wichtig ist als auch den für die Gerinnung essenziellen Faktor VIII (FVIII) stabilisiert.

Die von Willebrand-Erkrankung tritt in drei Formen auf. Typ 1 und 3 sind dadurch charakterisiert, dass der von Willebrand-Faktor entweder vermindert vorhanden ist (Typ 1, 60-80% der Betroffenen) oder aber fast ganz fehlt (Typ 3, weniger als 3% der Patienten). Bei Typ 2-Patienten (20-40% der Erkrankten) liegen diverse qualitative Mängel des von Willebrand-Faktors vor, wodurch das Protein wichtige Funktionen verliert.

Grundsätzlich profitieren Patienten aller drei Typen von einer Substitution mit einem plasmatischen von Willebrand-Faktor. In Deutschland waren bisher ausschließlich Kombinationspräparate mit einem relativ hohen Faktor VIII-Anteil zugelassen, der bei von Willebrand-Patienten in der Regel jedoch nicht substituiert werden muss, da die endogene FVIII Bildung intakt ist.

Der reine von Willebrand-Faktor WILLFACT® ist indiziert zur Behandlung von Blutungen und operationsbedingten Blutungen. WILLFACT® eignet sich auch besonders zur Prophylaxe, da sich infolge häufiger Injektionen lediglich der körpereigene Faktor VIII-Spiegel normalisiert. Dadurch wird der physiologische FVIII-Level nicht überschritten und kein erhöhtes Thromboserisiko verursacht. In Frankreich profitieren Patienten bereits seit fast 20 Jahren von der maßgeschneiderten Substitution mit dem reinen von Willebrand-Faktor von LFB.

LFB hat in Deutschland einen Kooperationspartner, die Firma Swedish Orphan International GmbH, die WILLFACT® vertreiben wird.

Pressemitteilung der Fa. LFB vom 19.08.2009