MEDIZIN: Übersichtsarbeit Gene therapy for hemophilia—opportunities and risks, Dtsch Arztebl Int 2022; 119: 887-94; DOI: 10.3238/arztebl.m2022.0353
Miesbach, Wolfgang; Klamroth, Robert; Oldenburg, Johannes; Tiede, Andreas
Hintergrund: Die Gentherapie auf Basis von Adeno-assoziierten Viren (AAV) ist eine neue Behandlungsmethode für Hämophilie und wurde kürzlich für die Behandlung der schweren Hämophilie A zugelassen. Diese Methode kann über die Limitationen des bisherigen Therapieprinzips (regelmäßige prophylaktische intravenöse Injektionen des fehlenden Gerinnungsfaktors beziehungsweise subkutane Injektion eines bispezifischen Antiköpers bei der Hämophilie A) hinausgehen und verspricht eine dauerhafte Anhebung des Gerinnungsfaktors. Allerdings ist sie aufgrund der Bildung von Antikörpern gegen AAV nur einmal durchführbar.
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