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USA: weitere Gentherapie in der Häm. B durch die FDA zugelassen

Veröffentlicht am . Thema: Gentherapie Hämophilie B Forschung

Pfizer gab bekannt, dass die US-amerikanische FDA das Medikament BEQVEZ™ (fidanacogene elaparvovec[-dzkt]) genehmigt hat, eine Gentherapie für Erwachsene mit mittelschwerer bis schwerer Hämophilie B. Diese Gentherapie ermöglicht es den Patienten, eigenständig den Faktor IX zu produzieren, was häufige i.V.-Infusionen überflüssig machen könnte. BEQVEZ™ zeigte in klinischen Studien nachhaltigem Schutz vor Blutungen und einem Sicherheitsprofil, das für diese Therapieklasse typisch ist. Weitere Details können Sie in der vollständigen Pressemitteilung auf der Website des Herstellers hier nachlesen.

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