IGH Meldung

In unserer TWiH-Reihe "Themen und Wissen im Hämostasebereich“ oder auch "Transparente Wissenschaft im Hämostasebereich“ gibt es aktuell zwei interessante Meldungen

Eine aktuelle Veröffentlichung zur von-Willebrand-Erkrankung und neue Kongressdaten zur Hämophilie A beleuchten wichtige Fragen der Versorgung: Welche Rolle spielt Prophylaxe schon bei kleinen Kindern – und wie entwickeln sich Gelenkveränderungen unter moderner Therapie?

Schwere von-Willebrand-Erkrankung: Prophylaxe im Kleinkindalter
Die WIL-33-Studie untersuchte zwölf Kinder unter sechs Jahren mit schwerer von-Willebrand-Erkrankung. Sie erhielten über zwölf Monate eine regelmäßige Prophylaxe mit dem VWF/FVIII-Konzentrat Wilate.

Die mittlere jährliche Gesamtblutungsrate lag bei 4,6. Von insgesamt 56 dokumentierten Blutungen wurden 55 als geringfügig eingestuft. Während der Studie wurden keine Thrombosen und keine Hemmkörper gegen von-Willebrand-Faktor oder Faktor VIII beobachtet.

Die Ergebnisse ergänzen die bislang begrenzten Daten zur Prophylaxe in dieser Altersgruppe. Aufgrund der kleinen Teilnehmerzahl und der fehlenden Vergleichsgruppe lassen sich jedoch weder seltene Risiken zuverlässig beurteilen noch Vorteile gegenüber anderen Behandlungsstrategien nachweisen.

Für Familien bedeutet das: Bei schwerer vWD und häufigen oder schweren Blutungen lohnt sich das Gespräch mit dem Gerinnungszentrum darüber, ob eine regelmäßige Prophylaxe infrage kommt.

Hämophilie A: Gelenkgesundheit bleibt ein eigenes Therapieziel
Die retrospektive RESOLVE-Studie untersuchte 52 Erwachsene mit schwerer Hämophilie A nach dem Wechsel von einer Faktorbehandlung auf Emicizumab. Nach mindestens zwei Jahren wurden weniger Blutungen berichtet. Eine bereits vorhandene Verdickung der Gelenkinnenhaut besserte sich oder verschwand bei rund 54 Prozent der betroffenen Gelenke.

Bei anderen Gelenken blieb die Veränderung bestehen oder verschlechterte sich. Auch zuvor unauffällige Gelenke konnten neue Veränderungen entwickeln.

Die Ergebnisse liegen bislang als Kongressabstract vor. Ohne parallele Kontrollgruppe belegen sie keine Überlegenheit gegenüber anderen Prophylaxen. Sie verdeutlichen aber: Gute Blutungskontrolle und Gelenkgesundheit sind nicht gleichzusetzen.

Die IGH ordnet ein: Moderne Therapien eröffnen Menschen mit Gerinnungsstörungen neue Möglichkeiten. Entscheidend bleibt jedoch, wie gut die Behandlung zum individuellen Bedarf passt. Neben Blutungszahlen gehören deshalb auch Schmerzen, Beweglichkeit, bestehende Gelenkveränderungen und die Belastung durch die Behandlung in die gemeinsame Therapieplanung.

Unser Anliegen: Wirksamer Blutungsschutz, regelmäßige Verlaufskontrollen im Gerinnungszentrum und eine Versorgung, die den Alltag und die Lebensqualität der Betroffenen berücksichtigt.

Quellen
Jain et al.: Von Willebrand factor/factor VIII (Wilate) prophylaxis in children aged <6 years with severe von Willebrand disease. Veröffentlicht am 13.10.2026.
Zur Originalpublikation. Einordnung auf Grundlage des Abstracts; Herstellerbeteiligung.

Calcaterra et al.: Changes in hypertrophic synovium status …: the RESOLVE study. Veröffentlicht am 14.10.2026. Zum Kongressabstract.