IGH Meldung

Nach unserer Meldung vom 24.02.2026 möchten wir auf einen für Betroffene relevanten Punkt hinweisen:

Für erwachsene Menschen mit schwerer Hämophilie A, die eine Gentherapie-Behandlung mit dem Wirkstoff Valoctocogene roxaparvovec-rvox (Roctavian®) bereits konkret geprüft und mit ihrem Hämophiliezentrum angesprochen haben, besteht nur noch ein begrenztes Zeitfenster.

Eine Dosierung ist nach aktuellem Stand bis spätestens 15. Mai 2026 möglich. Danach wird diese Therapieoption nicht mehr zur Verfügung stehen.

Diese Information richtet sich ausdrücklich an Personen,

• die sich bereits intensiv mit dem Thema Gentherapie bei schwerer Hämophilie A befasst haben
• die medizinischen Voraussetzungen prüfen ließen (eine sorgfältige individuelle Nutzen-Risiko-Abwägung),
• und die gemeinsam mit ihren Zentrumsärzten eine mögliche Behandlung erwägen.

Damit eine Behandlung noch erfolgen kann, wurden folgende Zeitpunkte kommuniziert:

• bis 15. April 2026: Abschluss und Bestätigung der AAV5-Testung,
• bis 1. Mai 2026: Bestellung der Therapie (für Zentren),
• bis 15. Mai 2026: letzte Durchführungsmöglichkeit (Dosierung) der Infusion.

Ob diese Fristen im Einzelfall eingehalten werden können, hängt von der jeweiligen gesundheitlichen Situation und der Verfügbarkeit im Zentrum ab.

Versorgung und Nachbeobachtung
Für die bereits therapierten oder noch anstehenden Patienten gilt weiterhin:

• Das Patientenunterstützungsprogramm bleibt für ein Jahr nach Dosierung bestehen.
• Sicherheitsüberwachung und ärztliche Meldewege bleiben unverändert.
• Die weiteren Anforderungen zur Langzeit-Datenerhebung werden mit der European Medicines Agency (EMA) und dem Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) abgestimmt.

Wir empfehlen das Gespräch mit dem behandelnden Hämophiliezentrum und die Nutzung strukturierter Entscheidungsinstrumente (Shared Decision Making, s. IGH-Meldung vom 25.02.2026).

IGH-Hinweis
Die IGH empfiehlt keine einzelnen Therapien und fördert keine spezifischen Wirkstoffe. Mit dem Wegfall dieser Option endet vorerst die einzige zugelassene Gentherapie bei Hämophilie A. Es handelt sich daher hier nicht um eine Therapieempfehlung, sondern nur um einen Hinweis auf den zeitlich begrenzten Rahmen.

Bei organisatorischen oder allgemeinen Fragen stehen wir unseren Mitgliedern unterstützend zur Verfügung. Es werden jedoch keinerlei medizinische Informationen beraten.

Diese Meldung hat keinerlei Einfluss auf die Gentherapie in der Hämophilie B.