IGH Meldung

Pressemeldung der www.igh.info (teilweise KI übersetzt und gekürzt, Link s.u.). Nachtrag folgt.

San Rafael, Kalifornien, 23. Februar 2026 – BioMarin Pharmaceutical Inc. gibt bekannt, dass das Unternehmen ROCTAVIAN® (Valoctocogene roxaparvovec-rvox) freiwillig vom Markt nehmen wird. Diese Entscheidung folgt auf die Ankündigung vom Oktober, strategische Optionen für ROCTAVIAN zu prüfen und einen potenziellen Käufer mit etablierter Präsenz in der Hämatologie oder Gentherapie zu suchen. Trotz intensiver Bemühungen konnte kein qualifizierter Käufer identifiziert werden.

Diese Entscheidung steht in keinem Zusammenhang mit der Wirksamkeit oder dem Sicherheitsprofil von ROCTAVIAN.

Wie immer haben die Patienten für uns oberste Priorität. BioMarin verpflichtet sich, Personen, die bereits mit ROCTAVIAN behandelt wurden, weiterhin zu unterstützen und die laufende Überwachung sowie Nachsorge sicherzustellen. Das Unternehmen wird sein Patientenunterstützungsprogramm fortführen und bestehende  Vereinbarungen mit Kostenträgern erfüllen.

BioMarin wird zusätzliche Informationen bereitstellen, um medizinisches Fachpersonal und Patienten zu unterstützen, während das Unternehmen gemeinsam mit den Behörden den Übergangsprozess gestaltet.

Medizinisches Fachpersonal mit Fragen zu ROCTAVIAN kann sich an BioMarin Medical Information unter medinfo@bmrn.com wenden oder 1-800-983-4587 anrufen. Patienten, die derzeit auf eine Behandlung warten, sollten sich an ihren behandelnden Arzt ihres Zentrums wenden.

 
Über Hämophilie A
Hämophilie A, auch Faktor-VIII-Mangel (FVIII-Mangel) oder klassische Hämophilie genannt, ist eine X-chromosomal vererbte Erkrankung, die durch das Fehlen oder eine Funktionsstörung des Gerinnungsfaktors VIII verursacht wird. Etwa ein Drittel der Fälle entsteht durch eine Spontanmutation, die nicht von den Eltern vererbt wurde. Die Prävalenz beträgt etwa 1 von 10.000 Personen.

 
Über ROCTAVIAN
ROCTAVIAN ist eine Gentherapie auf Basis eines adeno-assoziierten Virusvektors (AAV), die zur Behandlung von Erwachsenen mit schwerer Hämophilie A eingesetzt wird, die keine Antikörper gegen den AAV-Serotyp 5 (AAV5) aufweisen. Dies wird durch einen Bluttest bestimmt.

Die einmalige Infusion überträgt ein funktionsfähiges Gen, das den Körper befähigen soll, selbst Faktor VIII zu produzieren und dadurch die Notwendigkeit einer fortlaufenden Prophylaxe zu reduzieren.

Die Europäische Kommission erteilte ROCTAVIAN am 24. August 2022 eine bedingte Marktzulassung. Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) erteilte die Zulassung am 29. Juni 2023.

Weitere Informationen zur Testung auf Eignung für eine Behandlung mit ROCTAVIAN finden sich unter https://www.ROCTAVIAN.com (USA) und https://www.ROCTAVIAN.de (Deutschland).

 
Weitere und auch die Sicherheitsinformationen sind der Originalmeldung zu entnehmen:
https://www.biomarin.com/news/company-statements/biomarin-voluntarily-withdraws-roctavian-from-the-market/