IGH Meldung

Das Bundesamt für Soziale Sicherung (BAS) hat am 21. August 2025 seinen Jahresbericht 2024 (4/2025) veröffentlicht – mit einer klaren Aussage zur Gentherapie bei Hämophilie (ab Seite 11).

Fazit:
👉 Krankenkassen dürfen Anträge auf hochpreisige, gentherapeutische Arzneimittel („Orphan-Drugs“) nicht mit dem Hinweis auf preiswertere Standardtherapien ablehnen.

Bereits zu Beginn des Berichts bezieht sich das BAS ausdrücklich auf die Gentherapie bei schweren Gerinnungsstörungen – und damit auf Beschwerden, die von der IGH eingereicht (s.Link zur Beschwerde und Reaktion BAS) und von uns für einen Patienten aktiv unterstützt wurden.

Begründung des BAS:

• Für Orphan-Drugs zur Regelversorgung wird kein vollständiger Wirksamkeitsnachweis verlangt, da die Patientenzahlen zu klein sind.
• Die Gentherapie gilt damit gegenüber preiswerteren Standardtherapien als überlegen.
• Krankenkassen können sich nicht auf "Unwirtschaftlichkeit" berufen.

Bedeutung für Betroffene:
Die einmalige Gentherapie, die in der Leber die Bildung fehlender Gerinnungsstoffe anregt und damit wöchentliche Infusionen überflüssig machen kann, muss von den Krankenkassen übernommen werden.

Zur finanziellen Absicherung verweist das BAS auf bestehende Instrumente wie Risikopool, Rabattverträge und Finanzausgleiche.

➡️ Mit dieser klaren Position stärkt das BAS die Rechte von Menschen mit Hämophilie und setzt ein wichtiges Signal für den Zugang zu weiteren innovativen Therapien.