IGH Meldung

ISTH, EAHAD und WFH fordern kontinuierliche Innovation und gleichberechtigten Zugang zur Hämophiliebehandlung
 
Die Internationale Gesellschaft für Thrombose und Hämostase (ISTH), die Europäische Vereinigung für Hämophilie und verwandte Erkrankungen (EAHAD) und die Weltföderation für Hämophilie (WFH) geben eine Erklärung und einen dringenden Aufruf zum fortgesetzten Engagement für Innovation und Zugang in der Hämophiliebehandlung heraus.

Im letzten Jahrzehnt hat sich die Behandlung der Hämophilie deutlich weiterentwickelt, vom traditionellen intravenösen Faktorersatz hin zu subkutanen Substitutionstherapien, "ausgleichenden Wirkstoffen" und Gentherapien.

Diese Innovationen führen zu deutlich verbesserten Behandlungsergebnissen und einer höheren Lebensqualität für Menschen mit Hämophilie, darunter auch für Menschen mit leichter oder mittelschwerer Erkrankung, sowie für Frauen und Personen mit damit verbundenen Blutgerinnungsstörungen.

In den letzten Jahren erhielten gleich drei Gentherapien – ROCTAVIAN , HEMGENIX und BEQVEZ – die behördliche Zulassung, was einen historischen Meilenstein darstellt. Sehr beunruhigend ist jedoch, dass mehrere Unternehmen ihre Gentherapieprogramme (auch laufende Studien) kürzlich eingestellt, gestoppt oder zurückgefahren haben. Als Begründung wurden mangelndes Interesse der Fachwelt und wirtschaftliche Unsicherheiten angeführt.

Behauptungen über Desinteresse seitens der Hämophilie-Community sind irreführend und gefährden den weiteren Fortschritt der Medizin. Die derzeit langsame Verbreitung ist maßgeblich auf kommerzielle Unsicherheiten, fragmentierte Gesundheitssysteme wie u.a. dem Deutschen G-BA, irreführende und falsche Herausforderungen bei der Kostenerstattung, langfristige Ergebnisunsicherheiten und systemische Barrieren zurückzuführen – nicht auf mangelndes Interesse und/oder mangelnden Bedarf!

Mehr denn je fordern und unterstützen wissenschaftlich-medizinische Gesellschaften und Patientenorganisationen die Entwicklung sicherer, wirksamer Gen- und anderer neuartiger Hämophilietherapien.

Die Gruppen von ISTH, EAHAD und WFH fordern alle Beteiligten – Industrie, Regulierungsbehörden, Kostenträger, Geldgeber, Forscher, Kliniker und Patienten – dringend dazu auf:

• Förderung von Forschung
• Investitionen und klinischer Entwicklung im Bereich innovativer und fortschrittlicher Therapien, einschließlich Gentherapien und nicht-Faktor-ersetzender Therapien
• Optimieren und Erweiterung zum Zugang zu bestehenden Behandlungen weltweit
  Reduzieren von unnötigen Aufwand bei der klinischen Entwicklung und Arzneimittelzulassung
• Entwicklung von klaren und faire Erstattungsrahmen, auch hier Innovationen vagen
• Stärkung der globalen Zusammenarbeit von Forschung und Bildung

Die Zukunft der Hämophiliebehandlung hängt vom gemeinsamem Handeln ab. Innovation und der Zugang zu Behandlungen müssen weiterhin Priorität haben, damit alle Menschen mit Hämophilie, wo auch immer sie leben, von sicheren, wirksamen und lebensverändernden Therapien profitieren können.

Wir stellen am Ende dieser Meldung eine deutschsprachige Übersetzung als PDF zur Verfügung.

Um die vollständige englischsprachige Erklärung und den Aufruf zum Handeln zu lesen, klicken Sie bitte hier („Kritischer Zeitpunkt in der Entwicklung von Hämophilietherapien. Eine Erklärung und ein Aufruf zum Handeln der International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH), der European Association for Haemophilia and Allied Disorders (EAHAD) und der World Federation of Hemophilia (WFH) zur Bedeutung der fortgesetzten Forschung und Entwicklung wirksamer und sicherer Hämophiliebehandlungen“).

Neben der ISTH, EAHAD, WFH und der IGH wird diese Erklärung von den folgenden Organisationen unterstützt:

Amerikanische Gesellschaft für Gen- und Zelltherapie
Asiatisch-Pazifische Gesellschaft für Thrombose und Hämostase
Vereinigung für Hämophilie und verwandte Erkrankungen – Asien-Pazifik
Europäisches Hämophilie-Konsortium (EHC)
Europäische Gesellschaft für Gen- und Zelltherapie
Lateinamerikanisches Kollektiv für Hämostase und Thrombose
Nationale Stiftung für Blutungsstörungen