Von: Günter Schelle, Bad Honnef

Im August 1970 liest der Bonner Hämatologe Prof. Dr. med. Hans Egli, Direktor am Institut für Experimentelle Hämatologie und Bluttransfusionswesen der Universität Bonn in der Fachzeitschrift "Medical Tribune" einen Bericht, der ihn gleichzeitig fasziniert wie elektrisiert. Die Zeitschrift berichtet über die amerikanische Hämatologin Dr. Flora I. Franklin, M.S.,R.N. vom Regional Hemophilia Rehabilitation Center, Orthopaedic Hospital Los Angeles, die auf dem 6. Kongreß der Weltföderation für Hämophilie in Baden/Österreich über Erfahrungen bei der Eigenversorgung von Hämophilie-Patienten mit Plasma-Konzentraten über ein neues Behandlungskonzept für hämophile Patienten sprach.
Das Heimselbstbehandlungsprogramm (Home Transfusion Program) bestehe seit 1968, inzwischen seien 85 Personen am Programm beteiligt. Die Notwendigkeit für ein solches Programm habe sich durch die oft beträchtlichen Zeitintervalle zwischen Blutungsbeginn und Plasmatherapie ergeben, die auf Unwissenheit des Patienten, Transportschwierigkeiten und finanziellen Problemen beruhten. Zudem habe sich erwiesen, daß eine schnelle Einleitung der Behandlung bleibende Schäden vor allem an Gelenken verhindere.

Vom rechtlichen Standpunkt aus sei die Selbstbehandlung Hämophiliekranker genauso anzusehen, wie die Insulininjektionen der Diabetiker. Die Verantwortung liege beim behandelnden Klinikarzt, der für genaueste Instruktionen zu sorgen habe.
Das Programm, so erläuterte Dr. Franklin, werde individuell mit dem Patienten oder dessen Eltern durchgeführt und umfasse Informationen über innere Blutungen und ihre Manifestationen, die Notwendigkeit von Transfusionen mit der richtigen Dosierung und Richtlinien für eine prophylaktische (vorsorgende) Therapie, um zukünftige Blutungen zu verhindern.
Nach Beherrschen der theoretischen Grundlagen und der praktischen Durchführung der intravenösen Injektion habe jeder Patient schriftliche Unterlagen über die zuvor theoretisch und praktisch gewonnenen Kenntnisse erhalten. Jeder Patient sei angehalten worden, ein genaues Protokoll über jede Transfusion zu führen. Bei Hämophilie-A-Patienten wurde Human-Antihemophilic-Factor-Konzentrat, bei Hämophilie-B-Patienten ein Konzentrat mit den Faktoren II, VII, IX und X verwendet.

Durch das Selbstbehandlungsprogramm könne eine erhebliche Zeitverkürzung zwischen Blutungs- und Therapiebeginn erreicht werden, daraus resultiert eine Reduzierung und Ausschaltung orthopädischer Schäden und somit eine Absenkung der Fehlzeiten in der Schule und am Arbeitsplatz. Ebenso sei durch die Heimselbstbehandlung eine Reduzierung der Krankenhaus-aufenthalte möglich und könne sogar zu einer Reduzierung des Konzentrat-verbrauchs beitragen, was schließlich auch zu einer erheblichen Kosteneinsparung führe.

In der Zusammenfassung stellt Frau Dr. Franklin fest, daß die Ergebnisse des Selbstbehandlungsprogrammes zeigen, daß die Selbstbehandlung mit Konzentraten die prompteste und wirksamste Behandlung der Blutung darstellt. Diese Art der Behandlung kann zahlreiche lebensbedrohliche Blutungsepisoden sowie muskuläre und Knochendeformitäten vermeiden. Der Erfolg dieses vorläufigen Programmes zeigt, daß die Behandlung der meisten Patienten mit Hämophilie ganz wesentlich durch Anwendung der Selbstbehandlung mittels Konzentrat verbessert werden könnte...

Prof. Egli bekundet in einem Schreiben vom 7.9.1970 an Dr. Franklin das große Interesse seines Institutes und der deutschen Hämophilie-Patienten (vertreten durch die Deutsche Hämophiliegesellschaft) an dieser neuen Behandlungsmethode und bittet um weitere schriftliche Informationen. Desweiteren schlägt er einen Besuch in Los Angeles vor, um sich vor Ort über die neue Behandlungsmethode erkundigen zu können.

Vom 8. - 29.1.1971 fliegt eine deutsche Ärztedelegation auf Einladung von Frau Dr. Franklin vom 30. September 1970 nach Los Angeles, um sich vor Ort in intensiven Studien über das Home Transfusion Programme zu informieren. Neben den Bonner Ärzten Prof. Egli und Dr. Rippich nehmen der Münchner Hämophiliebehandler Prof. Gastpar an dieser Informationsreise teil.

Am 11. und 12. Januar 1971 findet mit der Leiterin des Heimselbstbehandlungsprogrammes, Frau Dr. Franklin sowie die Direktorin des Orthopaedic Hospital, Frau Prof. Carol Kasper ein eingehender Gedankenaustausch über das neue Behandlungskonzept statt.

Die Fragen der deutschen Ärzte werden wie folgt beantwortet:

1. Frage:
Welche Vorteile ergeben sich für die Teilnehmer des Heimselbstbehandlungs-programmes?

Antwort:
a. Unmittelbare Konzentratgabe von Plasmakonzentrat nach Erkennen einer Blutung
b. hierdurch Verhinderung von Einblutungen in die Gelenke,
c. weniger Fehlzeiten in Schule und Beruf,
d. geringere Krankenhausaufenthalte, somit Kostenersparnis,
e. größere Mobilität der Patienten,
f. Stärkung der psychischen und physischen Situation der Patienten,
g. exakte Dosierungsanleitung auf jeden einzelnen Patienten abgestimmt, somit gezielter Einsatz von Plasmakonzentrat möglich.

2. Frage:
Treten Nebenwirkungen durch das Heimselbstbehandlungsprogramm auf?

Antwort:
Nebenwirkungen wie Hitzewallungen, Kopfschmerzen, allergische Reaktionen oder Schock seien kaum festzustellen. Wenn Nebenwirkungen auftreten, sei dies immer nur auf eine einzige Charge zurückzuführen, aber auch hier seien einige Patienten betroffen, während andere Patienten diese anstandslos vertragen.
Hepatitis - Infektionen seien bisher in keinem einzigen Fall nachgewiesen worden, dies decke sich auch mit Erkenntnissen anderer Fachkollegen. Dies sei möglicherweise auf die Bildung von Antikörpern wegen der häufigen Gabe von Plasmakonzentrat zurückzuführen.

3. Frage:
Wie groß ist das geographische Areal, das von dem Home Transfusion Programme betreut wird?

Antwort:
Um eine ausreichende und verantwortliche ärztliche Betreuung garantieren zu können, bleibe das geographische Areal auf max. 120 Meilen rund um Los Angeles beschränkt. Patienten außerhalb dieses geographischen Areals werden an andere Behandlungszentren verwiesen und erhalten auch kein Konzentrat.

4. Frage:
Werden die Patienten durch das Home Transfusion Programme nicht zu einem laxen Umgang mit ihrer Krankheit animiert und werden z.B. orthopädische Störungen möglicherweise zu spät erkannt?

Antwort:
Die Patienten werden erst nach einer intensiven Schulung von mindestens drei Monaten in die Heimselbstbehandlung entlassen mit der Auflage, sich regelmäßig im Institut ärztlich betreuen zu lassen. Außerdem haben die Patienten jede einzelne Konzentratgabe in einem Datenbuch festzuhalten und der Klinik regelmäßig vorzulegen. Zur Vermeidung von orthopädischen Störungen werde eine intensive Zusammenarbeit zwischen Hämophilieambulanz und der orthopädischen Klinik gepflegt. Nur durch diese enge Zusammenarbeit sei ein Erfolg der Therapie überhaupt möglich.

5. Frage:
Wie sieht es mit der psychischen Belastung für die Patienten aus?

Antwort:
Die Teilnehmer des Home Transfusion Programme sind durchweg in einer günstigeren psychischen Verfassung als Patienten, die klinisch behandelt werden. Patienten des Home Transfusion Programme vermeiden alles, was ihre Venen verletzen und ihnen Schmerzen zufügen kann. Bei der klinischen Behandlung sei es wiederholt vorgekommen, daß Schwestern diese Sorgfalt vermissen lassen und teilweise bis zu 6 Mal vergeblich gestochen haben, bevor ein Arzt zu Hilfe gerufen wurde.

6. Frage:
Für das Home Transfusion Programme kommen Plasmakonzentrate zur Anwendung, die infundiert werden. Ist dieses Programm auch in Deutschland, wo Kryopräzipitate und Cohn´sche Fraktion I (in Bonn) verwendet werden, durchführbar?

Antwort:
Das Problem mit Kryopräzipitat besteht in der notwendigen gefrorenen Lagerung bei minus 20⁰ Celsius und ist deshalb in der Heimselbstbehandlung nicht anwendbar. Die Cohn´sche Fraktion I ist lyophilisiert und dürfte wegen der benötigten Menge, die in Form von Infusionen gegeben werden muß, möglicherweise schwierig sein.
Allerdings werde auch in Los Angeles das Faktor VIII-Präparat der Fa. Courtland als Infusion verabreicht, dies stelle bei den Patienten nach der Schulung jedoch kein Problem dar.

Schließlich werden die deutschen Ärzte intensiv und mehrere Tage in die praktische und theoretische Schulung der Patienten eingeführt und besuchen abschließend die Hyland-Werke (dem führenden Hersteller von Plasmakonzentraten) in der Nähe von Los Angeles, um sich hier ein Bild von der Herstellung der Konzentrate und deren ausreichenden Verfügbarkeit bei einer großflächigen Anwendung zu machen und Fragen nach der Präparatesicherheit zu stellen...

Nach der Rückkehr nach Deutschland beginnt Prof. Egli mit seinem Ärzteteam mit der Vorbereitung der Einführung der Heimselbstbehandlung in Deutschland.

In einem Schreiben vom 28.4.1971 werden die Patienten des Institutes angeschrieben, über die neue Behandlungsmethode informiert und zu einem Informationsgespräch für den 2. Juni 1996 nach Bonn eingeladen. Während dieser Zusammenkunft werden die Patienten über die Durchführung des Selbstbehandlungsprogrammes durch Prof. Egli und Frau Dr. Franklin (die sich auf Einladung von Prof. Egli vom 29.5.-23.6.1971in Bonn aufhält) unterrichtet. Etliche Patienten werden dann in den nächsten Wochen in Einzelunterweisungen durch den Bonner Hämophiliebehandler Dr. Brackmann sowie Frau Dr. Franklin in der praktischen Durchführung der intravenösen Injektionen geschult.

Am 22. und 23. Juni 1971 schließlich wird das für Deutschland von Dr. Franklin und Prof. Egli gemeinsam entwickelte Heimselbstbehandlungsprogramm in der Medizinischen Klinik München anderen deutschen Hämophiliebehandlern (vertreten durch Prof. Marx) sowie der Deutschen Hämophiliegesellschaft (vertreten durch OStR Maurer als Vorstandsvorsitzenden) vorgestellt.

Am 30. November 1972 berichtet das Deutsche Ärzteblatt in einem Sonderdruck über die bis dahin gesammelten Erfahrungen in der Heimselbstbehandlung der Hämophilie bei über 130 Patienten. Es wird zusammenfassend festgehalten, daß nach den bisherigen Erfahrungen die Heimselbstbehandlung dazu geeignet ist, das schwere Krankheitsbild der Hämophilie entscheidend zu mildern und bei konsequenter Anwendung die Folgen hämophiler Blutungen, wie sie sich in Gelenkversteifungen und Lähmungen manifestieren, zu vermindern. Darüber hinaus vermittelt sie dem Hämophilen weitgehende Unabhängigkeit gegenüber seinem Leiden und damit jene Freiheit des Handelns, die ihm den Zugang zu bisher verschlossenen beruflichen und privaten Möglichkeiten öffnet. Ganz entscheidend für den Erfolg dieser neuen Therapie ist ohne Zweifel neben den ärztlichen Leistungen der Einsatz von Plasmakonzentraten. Schnell stellen sich die Herstellerfirmen Behring, Cutter, Hyland und Immuno auf den wachsenden Bedarf ein und ermöglichen somit eine rasche Verbreitung der ärztlich kontrollierten Selbstbehandlung. Allerdings kann auch nicht verschwiegen werden, daß durch den Einsatz von Plasmakonzentraten neben vielen Erleichterungen für die Hämophilen auch schlimme Krankheiten ihren Raum einnehmen, wie z.B. die Hepatitis-Infektionen Ende der 70er Jahre oder die HIV-Infektionen Anfang der 80er Jahre. Dennoch wäre eine so hoch entwickelte Behandlung wie die der Hämophilie ohne den Einsatz dieser Präparate heute nicht möglich.

Auch die Krankenkassen erkennen recht schnell die Vorteile der neuen Behandlungsmethode. Nachdem sie anfänglich mit dem Hinweis auf eine völlig neue und somit genehmigungspflichtige Behandlung jede Zahlung verweigern wollten, schränken sie die Zahlungsverweigerung im Juli 1972 insoweit ein, als sie mit Hinblick auf den Einsatz von Cohn´scher Fraktion I und Faktor VIII Konzentrat von der amerikanischen Firma Hyland auch in Kassenpraxen eine 80% Kostenübernahme zusichern. Mit Schreiben vom 1.9.1972 dann teilt der Verbandsgeschäftsführer der Ortskrankenkassen Rheinland die volle Kostenübernahme der Behandlungskosten seiner Mitgliedskassen mit und unterrichtet auch die übrigen Landesverbände der Ortskrankenkassen und empfiehlt auch den Bundesverbänden der Land-, Betriebs- und der Innungskrankenkassen, sich diesem Verfahren der vollen Kostenübernahme anzuschließen...

Heute ist die Selbstbehandlung Hämophiler in Deutschland selbstverständlich und kommt flächendeckend zum Einsatz.
Auch ist inzwischen eine bundeseinheitliche Behandlungskonzeption aller deutschen Hämophiliebehandler mit Vorlage der Consensus-Empfehlungen vom 11.3.1993 erreicht, die von allen Krankenkassenverbänden und den Gesundheitsbehörden anerkannt wird.
Die junge Generation der Hämophilen bleibt weitgehend von Gelenkversteifungen und sonstigen orthopädischen Schäden verschont und kann ein Leben führen, das dem von gleichaltrigen blutgesunden Menschen nahezu identisch ist. Viele ältere Hämophile können, müssen demgegenüber vieles aus ihrer Vergangenheit erzählen, was der heutigen Blutergeneration dankenswerterweise erspart bleiben kann.

Wir, die Betroffenen, hoffen aber auch, daß dieser Zustand für uns erhalten bleiben kann.

Mit Sorge beobachten wir die Veränderungen in der gesundheitlichen Versorgung der Gesamtbevölkerung und die immer drastischer werdenden Einsparungen im Gesundheitswesen. Schon kommt es vor, daß Hämophile nur wegen ihres Status von Krankenhäusern abgewiesen und nicht mehr behandelt werden und selbst Universitätskliniken die Behandlung Hämophiler wegen Überschreiten des Budgetrahmens nicht mehr gewährleisten können.

Dennoch haben wir alle, die wir von der Hämophilie betroffen sind, denen, die uns das Leben so viel lebenswerter machen, zu danken. Oftmals war und ist der Weg für die, die dieses Ziel vertreten, mit vielen Steinen gepflastert. Nicht immer werden sie für Ihren Einsatz nur gelobt, sondern müssen oftmals auch berechtigte und unberechtigte Kritik an ihrem Tun einstecken.

Dieser Dank soll alle Damen und Herren einschließen,

• die zu der heutigen guten Situation der Hämophilen beigetragen haben:
• die die Heimselbstbehandlung in Deutschland eingeführt haben, allen voran Prof. Egli aus Bonn,
• die die Verbreitung der Selbstbehandlung in Deutschland vorangetrieben und etabliert haben,
• die die notwendigen Faktorenkonzentrate produzieren und zur Verfügung stellen,
• die durch die Übernahme der Behandlungskosten die sonst nicht finanzierbare Behandlung möglich machen,
• die durch politische Verantwortung zur heutigen Situation beitragen,
• die durch Engagement und Fingerspitzengefühl unsere Situation der Öffentlichkeit zu Gehör bringen.