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Die Zukunft der Hämophilie-Therapie - weniger Infusionen und eine nicht-intravenöse Therapie?
Rottenburg, den 04. April 2011

Im Rahmen eines Symposiums während des Weltkongresses der World Federation of Hemophilia (WFH) in Vancouver, Kanada, hat Baxter erstmalig Ergebnisse aus der aktuellen Forschung zu neuen Therapieformen für die Behandlung der Hämophilie A vorgestellt.Im Fokus der Baxter Forschung stehen die Verlängerung der Halbwertszeit von Faktor VIII, wodurch die Häufigkeit von Infusionen reduziert werden kann sowie ein neuer Therapieansatz, bei dem der Wirkstoff nicht mehr intravenös appliziert wird muss. Dabei ist Baxter Kooperationen mit drei Firmen eingegangen.

Normalerweise wird Faktor VIII im Körper schnell inaktiviert (Halbwertszeit ca. 12h). Fortschritte auf dem Gebiet der Proteinchemie erlauben nun gezielte Modifikationen an dem Faktor-VIII-Molekül. Dadurch wird dieser beispielsweise weniger leicht inaktiviert, besitzt eine längere Halbwertszeit und bleibt somit länger wirksam.
Insgesamt sollen zwei verschiedene Technologien angewendet werden. Bei einer wird das Faktor-VIII-Protein mit synthetischen Polyethylenglykol-Derivaten modifiziert (sog. PEGylierung). Diese Methode wurde bereits erfolgreich bei anderen auf dem Markt befindlichen Medikamenten eingesetzt.

Baxter setzt dabei auf seinen plasma-/albuminfrei hergestellten Faktor VIII ADVATE, der die Grundlage jeder zukünftigen Entwicklung darstellt. Die ersten präklinischen Ergebnisse eines PEGylierten Faktor VIII-Moleküls, die während des Symposiums vorgestellt wurden, sind vielversprechend und zeigen nahezu eine Verdoppelung der Halbwertszeit.
Parallel sollen die Modifikationen auch auf einen rekombinanten von Willebrand-Faktor angewendet werden. Präklinische Versuche in entsprechenden Modellen zeigen, dass beim Einsatz eines modifizierten VW-Faktors auch die Halbwertszeit von Faktor VIII verlängert wird. Baxter untersucht damit mehrere Optionen für die Verwirklichung einer Hämophilie-Therapie, die mit weniger Infusionen auskommt.
Auch die ersten präklinischen Ergebnisse eines neuartigen niedermolekularen prokoagulatorischen Wirkstoffs, der möglicherweise die bisherige intravenöse Therapie der Hämophilie A ersetzen könnte, sind aussichtsreich, wie auf dem Symposium zu hören war. Wissenschaftler von Baxter und dem Berliner Unternehmen Jerini wendeten speziell entwickelte Screening- und Analysemethoden an, um Moleküle zu entwickeln, welche die Blutgerinnung fördern können, dabei jedoch nicht auf Faktor VIII basieren. Moleküle, die in Mausmodellen eine vielversprechende Aktivität gezeigt hatten, wurden zur Weiterentwicklung ausgewählt.
Auf welchem Weg der neue Wirkstoff aufgenommen wird, konnte seitens Baxter allerdings noch nicht offen gelegt werden.

Die Interessengemeinschaft Hämophiler e.V. wird ihre Mitglieder über die weitere Entwicklung auf diesem Gebiet zeitnah und aktuell unterrichten.

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