In dieser bisher einzigen randomisierten (siehe Wikipedia ) und prospektiven (siehe Wikipedia ) Studie wurde die prophylaktische mit der Bedarfstherapie verglichen und festgestellt, dass 93 Prozent der Jungen im Alter von sechs Jahren mit der prophylaktischen Therapie normale Gelenke gegenüber nur 55 Prozent der Jungen, die eine Bedarfstherapie erhielten, aufwiesen. Insgesamt nahmen 65 hämophile Jungen an der Studie teil.

Eingesetzt wurde während der fünfjährigen „Joint Outcome Study" das rekombinante Produkt KOGENATE® Bayer, das in Europa für die Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A zugelassen ist. Die Studie wurde an 15 akademischen und anderen großen Hämophiliezentren in Zusammenarbeit mit den „Centers of Disease Control and Prevention" und den „National Institutes of Health" in den USA vorgenommen.

„Unsere Ergebnisse zeigen zum ersten Mal, dass eine prophylaktische Therapie mit Beginn in einem Alter zwischen sechs und 30 Monaten effektiv Gelenkeinblutungen verhindert und die Gelenkfunktion erhält", sagte die leitende Prüfärztin der Studie und Direktorin des Mountain States Regional Hemophilia and Thrombosis Center, University of Colorado and Denver Health Science Center, Dr. Marilyn Manco-Johnson.

Ein weiterer Prüfarzt, Professor Dr. Keith Hoots, University of Texas Medical School, Houston, USA stellte fest, dass „dieses Ergebnis für die Bedeutung einer prophylaktischen Behandlung vor dem Einsetzen von Blutungen bei Jungen mit schwerer Hämophilie A spreche."

Die im NEJM jetzt veröffentlichten Ergebnisse der Studie wurden auch hier in Deutschland beobachtet. Die prophylaktische Behandlung von Kindern mit Faktor VIII-Konzentraten ist ein von den Gesundheitsbehörden und Kostenträgern seit langem anerkanntes Behandlungsregime und wird in Deutschland fast flächendeckend angewendet. Sie ist in den „Leitlinien zur Therapie mit Blutkomponenten und Plasmaderivaten" der Bundesärztekammer verankert.