Im Verlauf des diesjährigen Welthämophiliekongress in Vancouver – mit über 4000 Teilnehmern der bisher größte - , an dem die Vorstandsmitglieder Jessica Zähres und Dr. Thomas Becker teilnahmen, gab es erwartungsgemäß keine sensationellen Neuigkeiten. Auf vielen Gebieten wurden jedoch Ergebnisse klinischer Studien vorgestellt. Die hierbei gewonnenen Erkenntnisse könnten Ausgangspunkte größerer multizentrischer Studien sein und die Therapie der Hämophilie in der Zukunft beeinflussen. Interessant waren retrospektive (rückschauende) Untersuchungen, die die Entwicklung von Hemmkörpern aus verschiedenen Blickwinkeln beleuchteten. Zum einen wurden in einer französischen Studie plasmatische Gerinnungsfaktoren mit gentechnologisch hergestellten verglichen. Hier zeigten sich überraschende Unterschiede sowohl zwischen den Präparaten als auch in Abhängigkeit vom Beginn der Therapie. Allerdings sind alle hier untersuchten Präparate inzwischen nicht mehr auf dem Markt.

Als weiteres ergibt sich hieraus (unterstützt durch eine zweite unabhängige Studie) ein Trend zu höheren Hemmkörperbildungsraten bei sehr frühem Beginn einer Faktor VIII Therapie, genau gesagt einer Behandlung innerhalb der ersten sechs Lebensmonate. Um dies weiter zu untersuchen wären jedoch umfangreichere Untersuchungen in verschiedenen Behandlungszentren ( so genannte multizentrische Studien ) sinnvoll, die noch dazu prospektiv durchgeführt werden müssten. Eine prospektive Studie ist die Überprüfung der Hypothese (Vermutung) der medizinischen Wirksamkeit einer Behandlungsmethode. Das bedeutet, es werden nur Daten ausgewertet, die seit Beginn der Studie unter besonderen Bedingungen gewonnen werden.

Der Startpunkt einer solchen Studie zum Thema Hemmkörperentwicklung scheint bevorzustehen; es sollen bei niedrigtitrigen Hemmkörpern die unterschiedlichen Hemmkörpertherapien, unter anderem auch der Therapieansatz mit den höheren Dosierungen des „Bonn Protokolls“, verglichen werden. Wir dürfen auf die Ergebnisse gespannt sein!

Ein weiterer wichtiges Thema des Kongresses in Vancouver waren Vorträge über neue Entwicklungen im Bereich der Präparate, die Themen wie die Gentherapie im Vergleich zu Vorgängerveranstaltungen fast völlig verdrängt haben. Zwei Firmen stellten hier Präparate mit verlängerter Halbwertszeit vor, bei denen in Zukunft ein Abstand zwischen zwei Injektionen von bis zu einer Woche möglich erscheint. Ein Präparat wurde bereits mit gutem Erfolg in ersten klinischen Studien an Menschen getestet, das andere bisher erst in Tierversuchen.

In vielen Vorträgen wurde wieder die Notwendigkeit einer prophylaktischen Therapie bei schwerer Hämophilie hervorgehoben, ohne die ein Aufwachsen ohne Gelenkschäden nicht möglich erscheint.

Besonders erwähnt werden soll noch die Auszeichnung für Dr. Axel Seuser von der Kaiser-Karl-Klinik in Bonn, der für seine multizentrische Untersuchung der unteren Extremitäten bei 249 Kindern mit dem Henri Horoszowski Memorial Award der World Federation of Hemophilia (Welthämophiliegesellschaft) ausgezeichnet wurde. Dr. Seuser konnte mit seiner Untersuchung nachweisen, dass durch frühzeitige Entdeckung von Gelenksbefunden und einer umgehenden Behandlung hier Schädigungen und Deformationen vermieden werden können.

Neben dem Besuch der zahlreichen Vorträge und Symposien führten wir viele Gespräche mit Behandlern und Vertretern der Pharmaindustrie, in denen die Inhalte der Vorträge hinterfragt wurden.
Insgesamt war der Kongress in Vancouver eine ereignisreiche Veranstaltung, die Hinweise auf die mögliche Zukunft und weitere Verbesserung der Hämophiliebehandlung aufgezeigt hat.

Dr. med. Thomas Becker