Erster Versuch einer Gentherapie bei Hämophilie A ist Erfolg versprechend verlaufen
Rottenburg, den 04. April 2011
Über die erste klinische Studie zur
Gentherapie der Bluterkrankheit Hämophilie A berichtet das
Fachblatt New England Journal of Medicine. Wissenschaftlern vom
Beth Israel Deaconess Medical Center in Boston ist es gelungen, das
Gen für den Gerinnungsfaktor VIII ohne Einsatz von Viren in
Zellen der Patienten zu übertragen. Danach war der
Gerinnungsfaktor im Blut nachweisbar, und das Krankheitsbild
besserte sich - ohne dass Nebenwirkungen beobachtet wurden.
Sechs Patienten mit einer schweren Form der
Hämophilie A nahmen an der Studie teil. Diese Krankheit beruht
auf einem Defekt im Gen für den Gerinnungsfaktor VIII. Das
fehlende Gen wurde "ex vivo", das heißt außerhalb des
Körpers, in zuvor aus Hautbiopsien entnommene, patienteneigene
Fibroblasten übertragen. Das gelang durch so genannte
Elektroporation, wobei DNA durch einen kurzen Stromstoß in
die Zellen gelangt.
Die Fibroblasten, die den Gerinnungsfaktor
bildeten, wurden vermehrt und dem Patienten wieder injiziert. Da
bei diesem Verfahren keine Viren als Genüberträger
eingesetzt werden, treten keine immunologischen Abwehrreaktionen
oder andere virusbedingte Nebenwirkungen auf. Bei vier der
behandelten Patienten erhöhte sich aufgrund der Behandlung der
Level an Faktor VIII im Blut, und die Häufigkeit spontaner
Blutungen nahm ab. "Es ist sehr ermutigend, dass kein Patient eine
Immunreaktion gegen Faktor VIII entwickelt hat", sagt der Leiter
des Forscherteams David Roth.
60 Prozent aller Hämophilie-Patienten
leiden an der schweren Form der Krankheit, bei der die
Aktivität von Faktor VIII unter einem Prozent des Normalwertes
liegt. Bei 1-5 Prozent Restaktivität spricht man von einer
mittleren, bei 5-30 Prozent von der milden Form. "Schon ein
geringer Anstieg, beispielsweise von ein auf fünf Prozent des
Normalwertes, wäre für den Patienten ein
beträchtlicher Unterschied", sagt Roth.
Die Gefahr lebensgefährlicher Blutungen
ist für Patienten, die an der schweren Ausprägung der
Krankheit leiden, wesentlich höher als bei der leichten
Form.
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Joachim Czichos, Bild der Wissenschaft, 7.6.2001
(http://www.wissenschaft.de/sixcms/list.php?page=bdw_news_page)