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Paul-Ehrlich-Institut nimmt Efanesoctocog alfa in Härtefallprogramm auf
Rottenburg, den 07. März 2024

Das Paul-Ehrlich-Institut hat in einer Veröffentlichung vom 08.02.2024 bekannt gegeben, dass das Gerinnungspräparat Efanesoctocog alfa für die Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel) in das Härtefallprogramm aufgenommen wurde.

Ein Härtefallprogramm ist ein besonderes Verfahren, bei dem ein noch nicht zugelassenes Arzneimittel schwer erkrankten Patienten zur Verfügung gestellt werden kann, wenn es keine andere geeignete Therapie gibt¹. Das Paul-Ehrlich-Institut (PEI) ist eine der zuständigen Bundesoberbehörden, die solche Programme genehmigen und überwachen. Das PEI veröffentlicht eine Liste der aktuellen Härtefallprogramme auf seiner Website².

Bei Efanesoctocog alfa handelt es sich um einen Gerinnungsfaktor mit verlängerter Halbwertszeit der 2. Generation. In einer klinischen Studie3 zeigte sich eine durchschnittliche Verlängerung der Halbwertszeit des Faktor VIII auf 47 Stunden. Der Faktor VIII-Spiegel lag nach 7 Tagen noch zwischen 13 und 15 Prozent.

Der Gerinnungsfaktor wurde von den Firmen Sanofi und Swedish Orphan Biovitrum (Sobi) gemeinsam entwickelt und wird in Europa durch Sobi vertrieben. Das Medikament ist in den USA bereits zugelassen. Eine Zulassung durch die europäische Gesundheitsbehörde EMA wird im Sommer dieses Jahres erwarten.

(1) Arzneimittel-Härtefallprogramme - Paul-Ehrlich-Institut.  
Link: https://www.pei.de/DE/regulation/klinische-pruefung/haertefallprogramme/compassionate-use-inhalt.html
(2) Homepage - Liste der Härtefallprogramme - Paul-Ehrlich-Institut - PEI.
Link: https://www.pei.de/SharedDocs/Downloads/DE/regulation/klinische-pruefung/liste-haertefallprogramme.pdf?__blob=publicationFile&v=59
(3) Annette von Drygalski, M.D et al.(2023) 
Efanesoctocog Alfa Prophylaxis for Patients with Severe Hemophilia A, N Engl J Med 2023; 388:310-318
Link: https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2209226
 
Dr. med. Uwe Schlenkrich

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