EMA gibt „Go“ für die erste Gentherapie der Hämophilie A!
Letzte Woche haben wir in einem Web-Seminar zur Gentherapie informiert (s. IGH-YouTube), inzwischen sind wir einen Schritt weiter, s. Pressemeldung:
Die einmalige Infusion von Valoctocogene roxaparvovec hatte in der maßgeblichen Phase-3-Studie die Patienten auch nach 2 Jahren weitgehend vor Blutungen geschützt. Die Behandlung bleibt vorerst auf Patienten beschränkt, die keine Antikörper gegen den Faktor-VIII und das als Vektor verwendete Adeno-assoziierte Virus vom Serotyp 5 (AAV5) gebildet haben. Die Zulassung, der die Europäische Kommission noch zustimmen muss, ist an die Durchführung von Langzeitstudien gebunden, in denen die Patienten über 15 Jahre beobachtet werden sollen.
Link zur Pressemeldung des Ärzteblattes
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