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Neues Medikament für Menschen mit Hämophilie A zugelassen
Rottenburg, den 28. Februar 2018

Die Europäische Kommission hat HEMLIBRA® (Emicizumab) am 27.2.2018 zur Routine-Prophylaxe von Blutungen bei Menschen mit Hämophilie A und Inhibitoren gegen den Gerinnungsfaktor VIII (FVIII) für alle Altersgruppen in der EU zugelassen. Die Zulassung des monoklonalen, bispezifischen Antikörpers basiert auf zwei pivotalen Studien (HAVEN 1 und HAVEN 2), die zeigen, dass unter HEMLIBRA® bei einmal wöchentlicher subkutaner Applikation deutlich weniger Blutungen auftreten. HEMLIBRA® (Emicizumab) ist ein bispezifischer, monoklonaler Antikörper, der speziell entwickelt wurde, um die Gerinnungsfaktoren IXa und X zu binden und dadurch die Aktivierung von Faktor X zu ermöglichen. Dieser Schritt erfolgt bei Menschen mit Hämophilie A unzureichend, ist aber von zentraler Bedeutung, damit die Blutgerinnung normal ablaufen kann. HEMLIBRA® wird von Apotheken auf Rezept abgegeben. Da es sich bei HEMLIBRA® nicht um eine Gerinnungsfaktorenzubereitung handelt, ist der Direktvertrieb an Krankenhäuser und Ärzte nach § 47 Abs. 1 Nr. 2a AMG nicht zulässig. Der pharmazeutische Unternehmer ist bestrebt, auch für HEMLIBRA® eine Direktvertriebslösung zu etablieren.

Medienmitteilung

Antikörper übernimmt Funktion des fehlenden Blutgerinnungsfaktors

Neues Medikament für Menschen mit Hämophilie A zugelassen

Infusionen mehrmals pro Woche, Blutungen in den Gelenken, die zu dauerhaften Schädigungen führen können und die ständige Angst vor Verletzungen – das begleitet viele Menschen mit schwerer Hämophilie A ein Leben lang. Rund 4.000 Menschen leben in Deutschland mit der Erbkrankheit, bei der die Blutgerinnung infolge eines Mangels an Gerinnungsfaktor VIII gestört ist. Für einige von ihnen – jene mit sogenannten Hemmkörpern gegen Faktor VIII – ist seit heute in der Europäischen Union (EU) eine neue und bislang einzigartige Behandlungsstrategie zugelassen: Der von Roche und Chugai entwickelte Antikörper Emicizumab (Hemlibra®▼).1 Daten klinischer Studien zeigen: Unter einer prophylaktischen Behandlung mit Emicizumab treten deutlich weniger Blutungen auf – und dies bei nur einmal wöchentlicher Anwendung in Form einer Injektion unter die Haut.2,3

“Hämophilie A ist eine schwere Erkrankung, die den Alltag bestimmen und bereits im Kindesalter ein unbeschwertes Leben unmöglich machen kann – das gilt insbesondere für die bisher nur sehr aufwendig zu behandelnde Form mit Hemmkörpern gegen Faktor VIII”, so Prof. Dr. Hagen Pfundner, Vorstand der Roche Pharma AG. “Umso mehr freut es uns, dass wir diesen Patienten mit Emicizumab nun eine einzigartige Behandlung anbieten können, die eine zuvor nie gezeigte Wirksamkeit mit einer einfachen Anwendung vereint. Der Wirkstoff steht nicht nur medizinisch für einen Neuanfang - vor allem bedeutet Emicizumab für Betroffene und ihre Familien einen großen Schritt in ein nahezu normales Leben.”

Bislang einzigartige Behandlungsstrategie

Bei Hämophilie A, der mit über 80 % der Fälle häufigsten Form von Hämophilie, ist die Blutgerinnung infolge eines Mangels an Gerinnungsfaktor VIII gestört. Die Folgen der dadurch erhöhten Blutungsneigung reichen von Schmerzen über Gelenkschäden und Gehbehinderungen bis hin zu lebensbedrohlichen Blutungen. Behandelt wurden die Patienten bislang mit Ersatzpräparaten, die den natürlichen Faktor VIII enthalten oder ihm sehr ähnlich sind. „Emicizumab steht für eine andere, bislang einzigartige Strategie in der Behandlung von Menschen mit Hämophilie A“, betont Dr. Stefan Frings, Medizinischer Direktor der Roche Pharma AG. „Als sogenannter bispezifischer Antikörper übernimmt Emicizumab die Wirkung des fehlenden Faktor VIII, unterscheidet sich aber grundlegend in der Struktur.“ Das ist wichtig: Denn bei 25 - 30 % der Patienten mit schwerer Hämophilie A bildet der Körper Hemmkörper gegen Faktor VIII, die eine Behandlung unwirksam machen. „Emicizumab wird von den körpereigenen Hemmkörpern gegen Faktor VIII nicht erkannt“, so Frings. „Dadurch wirkt die Substanz auch bei diesen Patienten.“ Ein weiterer Vorteil: Der Wirkstoff verbleibt relativ lange im Körper und muss daher nur einmal wöchentlich verabreicht werden. Im Gegensatz zu den aktuell üblichen Präparaten wird Emicizumab ins Unterhautfettgewebe und nicht in eine Vene verabreicht.

Studien belegen Wirksamkeit – auch bei Kindern

Studiendaten belegen die Wirksamkeit der neuen Therapie bei Patienten mit Hämophilie A und Hemmkörpern gegen Faktor VIII. So reduzierte die prophylaktische Behandlung mit Emicizumab die Anzahl behandlungsbedürftiger Blutungen im Vergleich zu einer vorherigen Prophylaxe mit anderen Medikamenten um 79 %.2 Bei mehr als 60 % der Patienten traten in der Studie überhaupt keine behandlungsbedürftigen Blutungen mehr auf.3 Auch bei Kindern unter 12 Jahren mit Hämophilie A und Hemmkörpern gegen Faktor VIII ist die Wirksamkeit durch Studien belegt: Bei 87 % der Kinder traten unter der wöchentlichen Gabe von Emicizumab keine behandlungsbedürftigen Blutungen auf. 4 Auf Basis dieser Studiendaten wurde Emicizumab heute unter dem Handelsnamen Hemlibra® in der EU zugelassen für die prophylaktische Behandlung von Erwachsenen und Kindern mit Hämophilie A und Hemmkörpern gegen Faktor VIII.1

  • [1] Aktuelle Fachinformation Hemlibra®
  • [2] Oldenburg J, ISTH 2017, Abstract Symposia Session (10.07.2017)
  • [3] Oldenburg J et al., N Engl J Med. 2017; 377: 809-818
  • [4] Young G, ISTH 2017; Oral Communication Session (10.07.2017)

Anlage:

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