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Neue Hoffnung für Hämophilie A Patienten: HemAcure entwickelt eine neuartige Zelltherapie mit körpereigenen, genetisch korrigierten Zellen
Rottenburg, den 12. März 2018

Das internationale Forschungskonsortium HemAcure hat sich zum Ziel gesetzt, eine neue innovative Therapie zur Heilung von Hämophilie A zu entwickeln. Dieser ex-vivo Ansatz soll regelmäßige Blutinfusionen überflüssig machen. Das von der Europäischen Union geförderte Forschungsproject startete im November 2015 und läuft bis Ende Oktober 2018.

Gentechnisch veränderte Zellen produzieren den Gerinnungsfaktor VIII

Die Idee hinter HemAcure: Körpereigene Zellen der Patienten sollen außerhalb des Körpers gentechnisch so verändert werden, dass sie den fehlenden Gerinnungsfaktor VIII produzieren. Zur Verwendung kommen dabei Vorläuferzellen von Endothelzellen, die sich im Blut des Menschen befinden. Diese korrigierten Zellen werden dann in einer Art „Zelltasche“ (Cell Pouch™) in den Körper des Patienten zurück transplantiert. Der Cell Pouch™ wird im Bauchbereich unter der Haut implantiert und durch die Neubildung von Blutgefäßen an den Blutkreislauf angeschlossen. Nach Transplantation des Cell Pouchs™ mit den korrigierten Zellen, können diese kontinuierlich und über einen langen Zeitraum hinweg den fehlenden Gerinnungsfaktor VIII produzieren und in den Blutkreislauf abgeben.

Die konstante Ausschüttung des Gerinnungsfaktors führt zu einer stark reduzierten Notwendigkeit von regelmäßigen Bluttransfusionen oder ersetzt diese sogar ganz. Damit führt dieser Therapieansatz zu einer verbesserten Sicherheit, die Auswirkungen der Krankheit werden spürbar gelindert und die Lebensqualität der Betroffenen signifikant erhöht. Zudem soll neben dem therapeutischen Nutzen eine deutliche Senkung der derzeitigen Therapiekosten erreicht werden.

Die Beteiligten

Wissenschaftliche Einrichtungen und Firmen aus Deutschland, Italien, Großbritannien und Kanada sind am HemAcure Projekt beteiligt. Die Europäische Union finanziert das Projekt im Rahmen des Horizon 2020 Programms mit rund 5,5 Millionen Euro für drei Jahre (Start November 2015, Ende Oktober 2018). Die Leitung liegt bei Dr. Joris Braspenning, Mitarbeiter am Lehrstuhl für Tissue Engineering und Regenerative Medizin des Universitätsklinikums Würzburg. „HemAcure kombiniert auf ideale Weise Experten aus Wissenschaft und Industrie“, erklärt Joris Braspenning. “Dieser multidisziplinäre Ansatz macht es möglich, besser und schneller zellbasierte medizinische Produkte zu entwickeln, die den europäischen Vorgaben entsprechen. Davon profitieren nicht nur Patienten, die an schweren Formen der Hämophilie A erkrankt sind, sondern es ermöglicht auch die Entwicklung weiterer fortschrittlicher Therapieformen in der Zukunft“, so Braspenning.

Neben dem Lehrstuhl für Tissue Engineering und Regenerative Medizin des Universitätsklinikums Würzburg sind folgende Einrichtungen an HemAcure beteiligt: ARTTIC- International Management Services, spezialisiert auf das Management von EU-geförderten Verbundforschungsprojekten, verantwortet das Projektmanagement. Die Grünewald GmbH & Co. KG in Heppenheim, Ansprechpartner bei internationalen Projekten in der Pharma- und Medizintechnikbranche, überwacht das Qualitätsmanagement. Die Patientenrekrutierung erfolgt am Universitätsklinikum Bonn unter der Leitung von Prof. Johannes Oldenburg, der auch Mitglied des Advisory Board von HemAcure ist und damit das HemAcure Projekt aktiv unterstützt und bei allen wichtigen Entscheidungen begleitet. Prof. Oldenburg leitet das Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin (IHT) und betreut über 1500 Patienten am Bonner Hämophiliezentrum.

In enger Zusammenarbeit mit Prof. Johannes Oldenburg und dem Universitätsklinikum Bonn isoliert das Würzburger Team die Zellen. Letztlich soll dann der gesamte Prozess nach GMP-Leitlinien („Good Manufacturing Practice“/ gute Herstellungspraxis für Arzneimittel) am Standort Würzburg etabliert werden. An der Università del Piemonte Orientale (Italien) werden die Zellen gentechnisch korrigiert. Wissenschaftler an der Loughborough University (Großbritannien) konzentrieren sich auf den Herstellungsprozess und die Sicherheitskontrolle. Sernova, ein kanadisches Unternehmen, liefert den Cell Pouch™ für die Implantation der therapeutischen Zellen.


Europäisches Förderprogramm Horizont 2020

Horizont 2020 ist mit einem Volumen von fast 80 Milliarden Euro über sieben Jahre hinweg (2014 bis 2020) das bislang größte Forschungs- und Innovationsprogramm der EU. Sein Ziel ist es, vielversprechende Ideen vom Labor auf den Markt beziehungsweise ans Krankenbett zu bringen – beispielsweise im Bereich der personalisierten Medizin mit neuartigen Therapieformen, wie etwa der Gen- oder der Zelltherapie im Falle von HemAcure.

Aktueller Stand der HemAcure Forschung

Dem Konsortium ist es gelungen, den Isolierungprozess der Patienten-Zellen zu standardisieren und in diesen Zellen den FVIII-Gendefekt erfolgreich zu korrigieren. Nach Transplantation der korrigierten Patientenzellen in ein Hämophilie A-Mausmodell, konnte das HemAcure Konsortium zeigen, dass über einen Zeitraum von mehr als 13 Wochen die Zellen im Mausmodell überleben und zudem therapeutische Dosen von FVIII produzieren. Hierbei konnte bis zu 15% der FVIII Aktivität im Blutkreislauf nachgewiesen werden. Zurzeit prüft das Konsortium verschiedene Applikationsformen der korrigierten Zellen und prüft ob längere Zeiträume mit therapeutische Dosen von FVIII erreicht werden können. Unsere Ergebnisse deuten sehr stark daraufhin, dass durch eine Kombination von Zell- und Gentherapie eine kurative Heilung von Hämophilie A ermöglicht werden könnte.

Wie können Patienten am HemAcure Projekt teilnehmen und davon profitieren?

Derzeit werden alle Prozesse im HemAcure Projekt auf ein qualitativ hochwertiges Niveau gebracht. Um GMP konform („Good Manufacturing Practice“) zu arbeiten, werden die Prozessschritte so standardisiert, dass sie effizient und für den Patienten so sicher wie möglich sind. Im nächsten Schritt werden eingehende präklinische Untersuchungen folgen, um die Sicherheit dieses neuen therapeutischen Zellprodukts zu demonstrieren. Zunächst sind klinische Studien mit Patienten geplant, die unter schwerer Hämophilie A leiden. Das HemAcure Konsortium hofft daher auf eine rege Beteiligung betroffener Patienten an der Studie, um die neue Therapieform zu testen und so zeitnah wie möglich für alle Patienten mit schwerer Hämophilie A verfügbar zu machen.

Alle Hämophilie-A-Patienten sind daher eingeladen, regelmäßig die HemAcure-Website oder den HemAcure Twitterkanal zu besuchen, um sich über den Studienbeginn- und Verlauf zu informieren.

Kontakt Projektkoordinator:

joris.braspenning@uni-wuerzburg.de
Dr. Joris Braspenning
+49 931 3188598
Uniklinik Würzburg

Kontakt Projektmanagement:

ARTTIC International Management Services
hemacure_arttic@eurtd.com
+49 (0)89 248 83 03 13
Oskar-von-Miller Ring 29, 80333 München


Anlage:
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