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CHMP spricht Zulassungsempfehlung für Emicizumab bei Hämophilie A und Inhibitoren aus
Rottenburg, den 02. Februar 2018

Pressemeldung

Grenzach-Wyhlen, 26. Januar 2018, CHMP (The Committee for Medicinal Products for Human Use) spricht Zulassungsempfehlung für Emicizumab bei Hämophilie A und Inhibitoren aus

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA www.ema.europa.eu/) hat am 25. Januar 2018 den Antikörper Emicizumab zur Routine-Prophylaxe von Blutungen bei Menschen mit Hämophilie A und Inhibitoren gegen den Gerinnungsfaktor VIII (FVIII) für alle Altersgruppen zur Zulassung empfohlen. Ausschlaggebend für die Zulassungsempfehlung waren zwei Phase-III-Studien (HAVEN 1 und HAVEN 2), die zeigen, dass unter Emicizumab bei einmal wöchentlicher subkutaner Applikation deutlich weniger Blutungen auftreten.1,2

Der monoklonale, bispezifische Antikörper Emicizumab stellt einen völlig neuen Behandlungsansatz in der Therapie von Menschen mit Hämophilie A dar und unterscheidet sich damit grundlegend von der Substitutionstherapie mit Faktor VIII-Präparaten. Emicizumab ahmt die Funktion von FVIII nach und bindet sowohl an Gerinnungsfaktor IXa als auch an Gerinnungsfaktor X. In der Folge stellt es die normale Blutgerinnung weitgehend wieder her3, ohne dass die Wirkung von Emicizumab durch vorhandene Inhibitoren gegen FVIII beeinträchtigt wird.

In der Phase-III-Studie HAVEN 1 war die jährliche Rate an behandelten Blutungen unter einer prophylaktischen Therapie mit Emicizumab bei Erwachsenen und Jugendlichen (≥ 12 Jahre) mit Hämophilie A und Inhibitoren gegen FVIII um 87 % geringer als ohne prophylaktische Therapie (Risikorate [RR] 0,13; p < 0,0001).1 Der Antikörper wurde einmal wöchentlich subkutan verabreicht. In beiden Studienarmen - mit und ohne prophylaktische Therapie - konnten Blutungen bedarfsabhängig mit Bypass-Medikamenten behandelt werden.1 Der Anteil der Patienten ohne Blutungsereignisse lag unter Emicizumab nach mindestens 24 Wochen bei 62,9 % – gegenüber 5,6 % im Kontrollarm.1

In einem Intra-Patienten-Vergleich resultierte die prophylaktische Therapie mit Emicizumab in einer statistisch signifikanten Reduktion der behandelten Blutungen um 79 % (Risikorate [RR] 0,21; p = 0,0003) bezogen auf eine zuvor erfolgte prophylaktische Behandlung mit Bypass-Medikamenten. Die Daten wurden in einer nicht-interventionellen Studie (NIS) vor Einschluss in die HAVEN 1 Studie erhoben.4

Auch bei Kindern (< 12 Jahre) mit Hämophilie A und Inhibitoren gegen FVIII bestätigte sich die Wirksamkeit der prophylaktischen Behandlung mit Emicizumab. Bei 87 % der Teilnehmer wurden keine behandelten Blutungen erfasst (95 % KI: 66,4; 97,2) – so die Ergebnisse einer Interimsanalyse der Phase-III-Studie HAVEN 2 vom Juli 2017.2 Ein Intra-Patienten-Vergleich (n = 13) der Studie zeigt zudem: Bei Kindern, die zuvor mit einem Bypass-Medikament (entweder bedarfsabhängig oder prophylaktisch) behandelt worden waren, verringerte Emicizumab die Anzahl behandelter Blutungen klinisch relevant um 99 % (RR 0,01; 95 % KI: 0,004; 0,044).2

Zu den häufigsten unerwünschten Ereignissen, die bei ≥ 10 % der Teilnehmer in beiden Studien unter Emicizumab auftraten, zählten Reaktionen an der Einstichstelle, Kopfschmerz und Arthralgie.1,2

Emicizumab ist in den USA seit November 2017 auf Grundlage der Daten aus den Phase-III-Studien HAVEN 1 und HAVEN 2 für die prophylaktische Therapie bei Erwachsenen und Jugendlichen über 12 Jahren sowie bei Kindern unter 12 Jahren mit Hämophilie A und Inhibitoren gegen FVIII unter dem Handelsnamen Hemlibra® zugelassen.

[1] Oldenburg J et al., N Engl J Med. 2017; 377: 809-818
[2] Young G, Oral Communication Session, OC 24.1, Hemorrhagic Disorders: Pediatric Aspects, 10.07.2017, ISTH 2017
[3] Sampei Z et al., PLoS One 2013; 8: e57479
[4] Oldenburg J, Abstract Symposia Session, 10.07.2017, ISTH 2017

Über Emicizumab

Das Prüfmedikament Emicizumab ist ein bispezifischer monoklonaler Antikörper. Er wurde speziell entwickelt, um die Gerinnungsfaktoren IXa und X zu binden und dadurch die Aktivierung von Faktor X zu ermöglichen. Dieser Schritt erfolgt bei Menschen mit Hämophilie A unzureichend, ist aber von zentraler Bedeutung, damit die Blutgerinnung normal ablaufen kann. Emicizumab wird zunächst als einmal wöchentliche subkutane Applikation erforscht. Der Antikörper wird derzeit im HAVEN-Studienprogramm untersucht. Daran nehmen Menschen ≥12 Jahre mit Hämophilie A mit oder ohne Inhibitoren gegen Faktor VIII teil, zudem Kinder <12 Jahre mit Hämophilie A und Inhibitoren gegen Faktor VIII. Weitere Untersuchungen prüfen die Wirksamkeit und die Sicherheit von Emicizumab bei geringeren Applikationsfrequenzen. Das klinische Prüfprogramm erforscht auch das Potenzial von Emicizumab, den gegenwärtigen medizinischen Bedarf in der Behandlung der Hämophilie A besser abzudecken, als es Standardtherapien derzeit können. Dies betrifft vor allem die unter einer konventionellen Therapie mit Faktorpräparaten auftretenden Schwankungen in den Wirkspiegeln, die Bildung von Inhibitoren gegen Faktorpräparate sowie die Notwendigkeit häufiger venöser Zugänge. Emicizumab wird auf Basis von Grundlagenforschung von Chugai in einer Kooperation zwischen Roche und Chugai erforscht. An den klinischen Studien sind auch Hämophilie-Zentren in Deutschland beteiligt.

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