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FDA gewährt Therapiedurchbruch-Status für Roche-Prüfmedikament ACE910 bei Hämophilie A
Rottenburg, den 01. Oktober 2015

Hoffnung für Hämophiliepatienten mit Hemmkörpern?

Roche gab bekannt, dass die US-amerikanische Zulassungsbehörde FDA für das Roche-Prüfmedikament ACE910 (RG6013, RO5534262) den Status des Therapiedurchbruchs (Breakthrough Therapy Designation) zur prophylaktischen Behandlung von zwölfjährigen oder älteren Patienten mit Hämophilie A und Faktor-VIII-Hemmkörpern gewährt hat.
Der Status des Therapiedurchbruchs (Breakthrough Therapy Designation) soll die Entwicklung und Prüfung von Medikamenten, die für die Behandlung von schwerwiegenden Erkrankungen vorgesehen sind, beschleunigen. Die Voraussetzung dafür sind frühe klinische Daten, die belegen, dass das Medikament eine wesentliche Verbesserung gegenüber den verfügbaren Behandlungsmöglichkeiten darstellen kann.

In einer Phase-I-Studie zeigte ACE910 vielversprechende Resultate als prophylaktische Behandlung in Form einer einmal wöchentlichen subkutanen Injektion bei Patienten mit schwerer Hämophilie A. Es wurden sowohl Patienten, bei denen sich Hemmkörper gegen den Faktor VIII entwickelt hatten, als auch Patienten ohne solche Hemmkörper behandelt. Das Vorliegen von Hemmkörpern ist eine schwerwiegende Komplikation für die Behandlung einer Hämophilie A, ungeachtet des Schweregrades der Erkrankung, denn die Hemmkörper erschweren oder verunmöglichen es, mit herkömmlichen Faktor-VIII-Präparaten einen für die Blutgerinnung ausreichenden Faktor-VIII-Blutspiegel zu erreichen. Die Behandlung von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A und Faktor-VIII-Hemmkörpern ist eine große Herausforderung, und es besteht nach wie vor Bedarf an zusätzlichen Behandlungsmöglichkeiten für diese Patienten.

„Patienten mit Hämophilie A benötigen häufige, regelmäßige intravenöse Infusionen des Gerinnungsfaktors, um das Risiko gefährlicher Blutungen zu reduzieren. Die Behandlung kann aber unwirksam werden, wenn sich Hemmkörper gegen den Gerinnungsfaktor entwickeln“, so Sandra Horning, Chief Medical Officer und Leiterin der globalen Produktentwicklung von Roche.

Roche bereitet eine Phase-III-Studie mit ACE910 bei Patienten mit Hämophilie A und Faktor-VIII-Hemmkörpern vor, die Ende 2015 beginnen wird, und für 2016 ist eine Phase-III-Studie bei Patienten ohne Faktor-VIII-Hemmkörper geplant. Außerdem ist 2016 der Beginn einer Studie bei Kindern mit Hämophilie A geplant.

Aus einer Pressemeldung von Bionity.com vom 5.9.2015
Zur Verfügung gestellt von unserem Vorstandsmitglied Chris Schepperle

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